IT之家 7 月 13 日消息,复旦大学上海医学院彭勃、饶艳霞团队与上海交通大学曹立团队(兼上海市第六人民医院团队)合作。
该研究首次证实通过替换中枢神经系统中的致病性小胶质细胞,成功阻断致命成人起病轴突膨胀伴色素胶质细胞脑白质病(ALSP)的病程进展,并首次在人类 ALSP患者中系统性验证了小胶质细胞替换策略的临床可行性与长期疗效。
据官方介绍,患者在治疗后长达 24 个月的随访期间,疾病进展停止,运动功能得以保留,且认知能力保持稳定。
相关成果已于 7 月 11 日发布在《科学》(Science)上(IT之家附 DOI: 10.1126/science.adr1015)。